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美国FDA今日批准CRISPR Therapeutics公司基因疗法Exa-cel上市，用于治疗镰刀型细胞病和β地中海贫血。该疗法通过单次静脉输注修复患者造血干细胞中的致病基因，临床试验显示疗效显著且安全性可控。国内企业博生吉已启动同类产品临床研究，有望加速国产替代进程。
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