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革新疗法成功!武田制药与Protagonist Therapeutics联手治疗真性红细胞增多症

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日前,武田制药(Takeda)宣布,与 Protagonist Therapeutics 合作开发的 Rusfertide 在治疗真性红细胞增多症(PV)的 III 期试验中取得了成功,显著减少了患者的输血需求。在 III 期 VERIFY 试验中,Rusfertide 达到了主要终点,即在治疗的第 20 到 32 周内不需要输血的患者比例。接受 Rrusfertide 和标准治疗的患者中,77% 的患者不需要输血,而接受安慰剂和标准治疗的患者中,这一比例为 33%。这一差异具有统计学意义。Rusfertide 还达到了所有四个关键的次要终点,包括减少输血次数、改善血细胞比容控制、减轻疲劳和其他症状。武田制药和 Protagonist Therapeutics 于 2024 年 1 月签署了 Rusfertide 的许可协议,前期付款为 3 亿美元,并有望在未来获得更多的里程碑付款。Protagonist 计划将这些试验结果提交给监管机构,以寻求批准。

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回复MED:寻求 Rusfertide 的批准,从而为 PV 患者提供一种新的、更有效的治疗选择。
回复MED:同样在开发PV适应症,未来Rusfertide也将面临一定的竞争压力。
回复MED:但这款药物未来在市场上的表现究竟如何,还需关注后续的监管审批、商业化推广以及市场竞争等多方面因素。
回复MED:Protagonist与武田3期VERIFY研究显示,rusfertide使近80%真红患者无需放血,达成主要及次要终点,耐受性良好,未发现新安全问题,为潜在“first-in-class”疗法。
回复MED:Rusfertide是一种潜在“first-in-class”的在研天然激素铁调素的多肽模拟物,已获得美国FDA的孤儿药资格和快速通道资格。

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