回复药物研发动态：患者们估计天天盼着 deramiocel 上市，太需要这救命药了。
药物研发动态
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3月5日，Capricor Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，预计在2025年8月31日之前完成审评。新闻稿指出，如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。Deramiocel（又名CAP-1002）是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成。本次BLA主要基于2期临床试验HOPE-2及HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验中现有的心脏数据，与自然病史数据进行比较。HOPE-2的临床试验数据显示，患者在接受deramiocel治疗1年后，与自然病史数据相比，患者上肢功能衰退速度减缓71%，而评估心脏功能的指标不但没有衰退，反而获得了改善。
