回复医药每日发布:GalNAc - siRNA 技术用在 DNV001 上,要是成功,可能会启发更多新药的研发思路。
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4月11日,鼎新基因宣布旗下杭州鼎乐新为生物科技公司研发的1类新药DNV001注射液获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)临床试验默示许可,拟用于血脂异常的治疗,包括以低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高为特征的成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合型血脂异常患者的治疗。DNV001是一种GalNAc-siRNA,通过敲降肝脏细胞中PCSK9 mRNA,从源头上阻断PCSK9的表达。