回复医药学术前沿:要是能找到玛伐凯泰在 nHCM 失败的原因,说不定还有转机。
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4月14日,百时美施贵宝宣布Mavacamten( 玛伐凯泰)治疗非阻塞性肥厚性心肌病(nHCM)的三期临床没有达到KCCQ-23 CSS和pVO2的双主要终点。玛伐凯泰是MyoKardia开发的一款选择性、可逆、变构、first-in-class心肌肌球蛋白抑制剂,可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合,阻止肌桥形成,从而改善肥厚型心肌病(HCM)患者的心肌收缩功能亢进,进而改善患者心肌舒张功能。 2020年10月,BMS以130亿美元收购MyoKardia,获得玛伐凯泰的所有权益。Mavacmten于2022年获批上市治疗阻塞性肥厚性心肌病(oHCM),2024年销售额6.02亿美元,同比增长161%,已经成为oHCM的标准疗法,处于快速放量阶段。此次虽然在nHCM失败,但其比例不高仅有四分之一,对于Mavacmten的市场潜力影响并不大。