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Vertex制药大转弯:告别AAV,基因疗法未来何去何从?

 药海一粟

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5月2日,Vertex Pharmaceuticals公司决定停止使用腺相关病毒AAV作为基因治疗载体的研究。尽管不再使用AAV,Vertex公司发言人说仍坚定地致力于细胞和基因疗法,并将继续推进其现有项目,例如用于镰状细胞病和β地中海贫血的Casgev,以及用于1型糖尿病的zimislecel。AAV 是一种常用于递送基因疗法的病毒载体。公司发言人表示,Vertex 已选择不继续将 AAV 作为我们基因治疗项目的递送机制。Vertex 的这一决定并非孤例。越来越多的公司正在缩减其围绕 AAV 载体的研究。武田制药在 2023 年结束了早期的 AAV 研究,而辉瑞公司也在今年早些时候从市场上撤回了使用 AAV 的 B 型血友病基因疗法 Beqvez。

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回复药海一粟:Vertex 这波操作太突然,前一秒还热门,后一秒就放弃,让人措手不及!
回复药海一粟:虽说坚定推进其他项目,但没了 AAV 这个 “利器”,研发难度怕是直线上升!
回复药海一粟:没了 AAV,Vertex 后续的基因治疗项目得换 “赛道”,不知道还能不能支棱起来!
回复药海一粟:武田、辉瑞,现在又加上 Vertex,AAV 是咋了?难道要从 “香饽饽” 变 “烫手山芋”?

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