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CRISPR先驱张峰开发了一种利用人类蛋白质的新型 mRNA 传递系统,有何意义?

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2021年8月20日消息,近日,COVID-19 mRNA 疫苗和现有的基因疗法,包括那些使用 CRISPR-Cas9 基因编辑工具构建的疫苗,通过病毒载体或脂质纳米颗粒被输送到细胞中。由Broad研究所的 CRISPR 先驱张锋博士领导的研究小组开发了一种利用人类蛋白质的新型 mRNA 传递系统。

这个被称为 SEND 的系统利用了一种叫做 PEG10 的人类蛋白质与自身 mRNA 结合并在其周围形成保护性胶囊的能力。在发表在《科学》杂志上的一项新研究中,张锋和同事设计了 PEG10 以接受他们选择的 RNA 货物,并成功地将该系统传递给小鼠和人类细胞。

研究人员建议,这些发现支持 SEND 作为基于 RNA 的基因疗法的有效递送平台,可以重复给药。研究小组说,因为 SEND 使用一种在体内自然产生的蛋白质,它可能不会触发可能使基因疗法无效的免疫反应。

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