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北京时间3月31日凌晨5点半,FDA结束了7个半小时的「外周和中枢神经系统药物咨询委员会(PCNSDAC)」会议,最终投票结果为6:4反对,专家还是认为目前该研究结果,不足以支撑AMX0035的「有效性」结论。 AMX0035是Amylyx的一款针对肌萎缩侧索硬化(ALS)的产品,ALS也就是俗称的“渐冻症”——“冰桶挑战”的那个“渐冻症”。 其实在会议前2天,FDA的统计学家就已经对表达了对该产品疗效和的担忧,认为临床研究证据不够充分。统计学家是专门分析数据的,发表这样的评论说明Amylyx的研究数据确实有比较明显的问题,p值不太行。 消息发布后,Amylyx股价应声下跌,最大跌幅达到55.3%,不知道这次的会议结果,会不会对本不富裕的市值造成二次打击。