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近年来的研究提供了越来越多的证据，非编码 RNA 并非垃圾，而是一大类发挥重要生物学功能的 RNA 分子。因此，科学家们对靶向 RNA 的药物展现出了越来越多的兴趣，相比寥寥数百种蛋白质药物靶点，RNA 可以说是一片蓝海，正在等待探索。 2022年3月30日，哈佛大学医学院 Jeannie Lee 团队在 Nature 发表了题为：Targeting Xist with compounds that disrupt RNA structure and X inactivation 的研究论文。 该研究开发了一种筛选靶向 RNA 的小分子化合物的方法，并通过该方法成功筛选到了特异性靶向非编码 RNA Xist 的小分子化合物 X1，X1能够通过与 Xist 的 RepA 区域结合，从而阻止 X 染色体的失活。 这项研究表明，可以通过小分子特异性破坏 RNA（非编码 RNA）结构和表观遗传功能，从而开发出靶向 RNA 的药物。非编码 RNA 数量远超编码蛋白质的基因，这项研究大大扩展了现有的疾病治疗靶标，为新药研发开辟了更为广阔的天地。
