生物技术大赏
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随着美国FDA周二签发一纸批文，全球最贵药物的纪录又一次被打破，最新的价码已经达到350万美元。 具体来说，获批的是生物制药企业CSL Behring旗下的B型血友病基因疗法Hemgenix。作为一种遗传性疾病，B型血友病的患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的常规疗法，患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。 根据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子，使得年平均出血率下降54%。更为重要的是，接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。
