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中因科技开发的基因替代治疗药物ZVS101e注射液拟被纳入中国突破性治疗品种,用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。该药物已完成1/2期临床试验,即将进入3期。BCD是遗传性视网膜变性疾病,尚无有效治疗方法。ZVS101e可高效感染视网膜细胞,表达缺失蛋白,有望恢复BCD患者视网膜功能。
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