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Sarepta宣布FDA扩大批准，Elevidys疗法覆盖更多DMD儿童

 药魔

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6月20日，Sarepta Therapeutics宣布，美国FDA批准其基因疗法Elevidys扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患者，FDA则授予加速批准。
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回复药魔：标志着基因疗法在针对这一致命性神经肌肉疾病方面的应用得到了进一步的扩展和认可。
回复药魔：在此之前，Elevidys已经获得了FDA的加速批准，用于治疗4-5岁可独立行走的DMD儿童1
回复药魔：杜氏肌营养不良症是一种罕见的X连锁遗传性疾病，主要由抗肌萎缩蛋白基因的突变引起，导致肌肉逐渐退化和萎缩
回复药魔：随着病情的进展，患者会逐渐失去行走能力，并最终因呼吸和心脏衰竭而死亡
回复药魔：由于DMD的严重性和罕见性，长期以来，针对该疾病的治疗手段一直非常有限
回复药魔：标志着基因疗法在针对这一致命性神经肌肉疾病方面的应用取得了新的进展
回复药魔：如果确认性试验未能显示药物提供临床益处，FDA可以将其撤出市场

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