回复药魔:AMT-130 疗法的中期成功为亨廷顿病患者带来了新的生机。希望在 2024 年下半年的与 FDA 的交流中,能够顺利开启加速批准的大门,让这一创新疗法更快地惠及广大患者。
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uniQure的基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病的临床试验中取得积极中期结果,高剂量治疗下疾病进展减缓达80%,并获首个再生医学先进疗法认定。该疗法将在2024年下半年与FDA讨论加速批准途径,目前在美国和欧洲进行多中心试验,共有29名患者接受不同剂量治疗。