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革命性单剂量治疗：辉瑞的giroctocogene fitelparvovec大幅改善血友病A疗效

 大鱼Biotech

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辉瑞宣布其基因疗法giroctocogene fitelparvovec治疗中度至重度血友病A成人患者的III期AFFINE研究取得积极结果。研究显示，单次静脉输注后，患者总年化出血率显著低于常规凝血因子VIII替代治疗，且患者耐受性良好。该疗法包含AAV6载体和修饰后的人FVIII基因，可长时间内自行产生FVIII。
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