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突破血脑屏障：新药开发为阿尔茨海默病患者带来希望！

 医药百晓生

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Sangamo Therapeutics与罗氏旗下基因泰克合作开发静脉输注基因疗法，针对阿尔茨海默病等神经退行性疾病。基因泰克获得基于锌指蛋白的表观遗传学抑制剂和AAV衣壳STAC-BBB的开发权益。STAC-BBB衣壳能高效穿越血脑屏障，提高转基因在中枢神经系统的表达能力，为阿尔茨海默病治疗提供新突破。近期，已有两款新药获得FDA批准用于早期阿尔茨海默病治疗，细胞和基因疗法也展现出疗效。
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