回复基因那些事:希望这项研究能尽快应用到临床
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人类多能干细胞分化提供造血系统疾病新治疗选择,如基因编辑的iPSC产生的HSC可避免GvHD,纠正血液疾病遗传病因,促进更有效疗法开发。但再生造血干细胞具挑战性。 2024年9月2日,澳大利亚皇家儿童医院和墨尔本大学的研究人员合作,在 Nature 子刊 Nature Biotechnology 上发表了题为:Long-term engrafting multilineage hematopoietic cells differentiated from human induced pluripotent stem cells 的研究论文。 该研究取得了一项世界首创的新突破,克服了制造人类血液干细胞的主要障碍,成功在实验室创造了与人类血液干细胞极为相似的血液干细胞——iPS细胞来源的造血干细胞(iHSC),这些干细胞可以产生与人类胚胎中非常相似的红细胞、白细胞和血小板,为实验室培养细胞用于血液干细胞和骨髓移植铺平了道路。这项研究可能很快为患有白血病和骨髓衰竭症的儿童带来个性化的治疗方案。