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曙方医药伐莫洛龙口服混悬液国内获批,罕见病治疗迎新曙光

 医药记

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12月10日,NMPA官网显示,曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液(vamorolone)的上市申请已获得批准。这是曙方医药1.24亿美元自瑞士Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药,此前已经在美国、欧盟和英国作为孤儿药获批,用于治疗DMD。根据CDE优先审评公示,该产品本次在中国获批的适应症为:用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。Vamorolone是一款原创新药,其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同,但改变了其下游活性。它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物,因此不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性,有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的治疗方案。该药早前在美国于2023年10月获批上市。

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回复医药记:从现在的情况看,这药的前景挺不错的,希望它一路 “过关斩将” 顺利上市呀。
回复医药记:希望这药在临床试验中能不断展现出优势,早点成为治病救人的好药呢。
回复医药记:不管怎样,恒瑞医药这次的举动给患者和整个行业都带来了新的期待呀。
回复医药记:这药要是能顺利通过 III 期研究,后续的审批啥的应该也会快些吧,盼着呢。
回复医药记:看到这个消息,感觉那些有血脂问题的患者以后有更多治疗的机会了呢。
回复医药记:恒瑞医药的这个成果,是不是也说明咱们国家在医药创新方面越来越厉害了呀。
回复医药记:这 III 期研究启动了,不知道会不会吸引更多药企也来关注这个领域呀。
回复医药记:希望这药能在治疗罕见血脂异常疾病上发挥出好的效果,可别让人失望哦。
回复医药记:对于整个医药行业来说,这也是个新进展,能推动血脂类药物研发呢。
回复医药记:恒瑞医药接下来可得好好推进这个研究项目,让这药早点造福患者呀。
回复医药记:这药获批后,会不会有相关的医疗研究机构对它进行进一步研究呢?
回复医药记:希望这个药在国内的临床应用中,能发挥出和国外一样好的效果。
回复医药记:这药的作用机制这么独特,会不会在其他疾病治疗上也有潜在应用呢?

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